Autorzy: Dr n.med. Joanna Niepsuj-Biniaś, Dr n.med. Tomasz Olejniczak

Komórki macierzyste to pierwotne, niewyspecjalizowane komórki, które mają dużą zdolność do namnażania się i możliwość do przekształcania się w wyspecjalizowane komórki. Dzięki tym właściwościom mają coraz większe zastosowanie w medycynie przy odbudowie uszkodzonych komórek i narządów. Znajdują się one m.in. w krwi pępowinowej i sznurze pępowinowym. 

Pierwszym znanym źródłem komórek macierzystych był szpik kostny, następnie poznano możliwości izolowania komórek macierzystych z krwi obwodowej. Obecnie coraz częściej wykorzystuje się do terapii komórki macierzyste pozyskane z krwi pępowinowej i sznura pępowinowego.

Krew pępowinowa, która zostaje w pępowinie i łożysku po narodzinach i po odpępnieniu dziecka do niedawna była traktowana jako „odpad medyczny” i utylizowana razem z łożyskiem i pępowiną.

 Dzisiaj wiemy, że jest ona cennym źródłem komórek macierzystych i coraz częściej pobiera się ją w celu wyizolowania komórek macierzystych do przechowywania i późniejszego wykorzystania w leczeniu. Pobranie krwi pępowinowej jest prostą czynnością, wykonywaną już po przecięciu pępowiny. Krew jest pobierana z tej części pępowiny, która jest połączona z łożyskiem, więc proces ten jest całkowicie obojętny dla dziecka. Krew pępowinową można przechowywać praktycznie bezterminowo.

Sznur pępowinowy zawiera specjalne komórki macierzyste tzw. mezenchymalne, które posiadają nieco inne właściwości niż komórki z krwi pępowinowej i znacznie łatwiej różnicują się w inne typy komórek (nerwowe, kostne, chrzęstne).

Narodziny dziecka to jedyny moment, kiedy można pobrać krew pępowinową i zabezpieczyć zawarte w niej komórki macierzyste.

Na wstępie należy wspomnieć o kosztach, które również ograniczają rodziców do podjęcia decyzji.

Bankowanie krwi pępowinowej ma mnóstwo zalet, ponad 80 chorób onkologicznych
i hematologicznych jest leczonych przeszczepieniem komórek macierzystych z krwi pępowinowej, a komórki macierzyste ze sznura pępowinowego są szeroko stosowane w rekonstrukcji neuronów, stawów i kości.

Ocenia się, że prawdopodobieństwo leczenia komórkami macierzystymi w przyszłości wynosi 1:100, a komórki mogą posłużyć zarówno dziecku, podczas którego narodzin zostały pobrane- jak i jego rodzeństwu, a także rodzinie dziecka (przy zgodnym układzie HLA, co jest dużym prawdopodobieństwem).

 Lista schorzeń, w których przeszczepianie komórek macierzystych jest terapeutycznym standardem, stale rośnie, a ich wykaz (wg wytycznych organizacji zajmującej się przeszczepieniami komórek macierzystych w Europie – EBMT European Society for Blood and Marrow Transplantion) można dokładnie śledzić na stronie tego towarzystwa oraz na stronach banków krwi pępowinowej.

Polski Bank Komórek Macierzystych (PBKM) jest największym bankiem komórek macierzystych w Polsce i Europie oraz specjalistycznym i nowoczesnym laboratorium, które specjalizuje się w preparatyce krwi pępowinowej, krwi łożyskowej oraz sznura pępowiny, a także przygotowuje komórki macierzyste do przeszczepień

Jednak musimy pamiętać, że mimo rosnącej liczby wskazań, komórki macierzyste nie mają zastosowania we wszystkich chorobach. Istnieją pewne przeciwwskazania i nie każda pacjentka kwalifikuje się do pobrania krwi pępowinowej. Co ważne: jedna jednostka krwi pępowinowej zawiera taką liczbę komórek krwiotwórczych, która pozwala na wykonanie bezpiecznego przeszczepienia u pacjenta ważącego do około 30 – 40 kg (+/- 12 rż). Dlatego nie w każdej sytuacji i nie dla każdego pacjenta będzie to dobre rozwiązanie, chociaż są próby łączenia komórek z krwi pępowinowej od dwóch różnych dawców. Należy sobie uzmysłowić, że   przeszczep autologiczny, czyli przy wykorzystaniu własnych komórek w przypadku np. białaczek nie jest stosowany.

Takich autologicznych przeszczepień krwi pępowinowej w Europie było do tej pory zaledwie kilka rocznie.

W naszym artykule przedstawimy najnowsze zastosowanie autologicznej (własnej) krwi pępowinowej, jako jednej z metod w terapii mózgowego porażenia dziecięcego i w autyzmie.

Wydaje się nam, że właśnie te choroby są coraz częstsze i dotyczą często już dzieci od najmłodszych lat. Ostatnie badania wskazują na dużą korzyść kliniczną z podawania własnej krwi pępowinowej w tych właśnie schorzeniach.

Kilka słów o samych chorobach, różnicach w etiologii, objawach i samym leczeniu.

Mózgowe porażenie dziecięce (MPD) jest najczęściej występującym zaburzeniem funkcji motorycznych (ruchu i postawy) u dzieci, spowodowanym niepostępującym uszkodzeniem rozwijającego się mózgu płodu i niemowlęcia. Do rozwoju MPD przyczyniają się czynniki przed- , około- i poporodowe. Uważa się, że częstość występowania wynosi 2-3/1000 żywych urodzeń, zwłaszcza u wcześniaków i noworodków z ciąż patologicznych. Podstawą leczenia jest szeroko pojęta rehabilitacja i farmakoterapia występujących zaburzeń.

Autyzm (ASD) jest schorzeniem, które charakteryzuje się opóźnieniem lub nieprawidłowościami w zakresie rozwoju relacji społecznych, komunikacji, zachowania i funkcji poznawczych. Mimo wielu badań nie udało się dotychczas ustalić etiopatogenezy autyzmu. Jednakże za czynniki predysponujące do wystąpienia ASD uważa się głównie genetyczne, infekcyjne, rozwojowe, a rzadko już związane z okresem porodu. Częstość tego schorzenia oceniana jest obecnie w zależności od spektrum autyzmu od 1/50 do 1/100 dzieci, a statystyki pokazują, że u chłopców występuje 4 razy częściej niż u dziewczynek, u których z kolei częściej współwystępuje upośledzenie umysłowe. Leczenie obejmuje terapię zajęciową, behawioralną, logopedyczną, edukacyjną.

Komórki progenitorowe znajdujące się we krwi pępowinowej mogą dać początek wielu różnym liniom komórkowym, wydzielają czynniki immunomodulacyjne i neurotropowe, które mogą przyczyniać się do procesów naprawy ośrodkowego układu nerwowego.

Przeprowadzono już kilka badań klinicznych, początkowo na modelach zwierzęcych, a następnie u dzieci z MPD i ASD. Podawano autologiczną krew pępowinową dożylnie małym pacjentom. U większości nastąpiło polepszenie, a czasami poprawa była znacząco większa niż oczekiwano po standardowej opiece i leczeniu. Podczas badań dzieci poddawane były rehabilitacji jak dotychczas. Uzyskane wyniki wskazują również na bezpieczeństwo terapii.

Obecnie zgodę FDA do leczenia autologiczną krwią pępowinową w ramach tzw. rozszerzonego dostępu uzyskał Uniwersytet w Duke i mogą z niej skorzystać pacjenci posiadający zbankowaną krew pępowinową w rodzinie.

Analogiczny projekt leczenia komórkami macierzystymi krwi pępowinowej, a obecnie głównie mezenchymalnymi komórkami macierzystymi pozyskanymi ze sznura pępowinowego uruchomił Uniwersytecki Szpital dziecięcy w Lublinie wraz z PBKM. Do tej pory skorzystało z niej kilkanaścioro dzieci z Polski, a teraz mają możliwość leczenia dzieci z innych krajów europejskich. W przyszłości leczenie ma być podjęte również u dzieci z rozszczepem kręgosłupa.

Uzyskane dotąd wyniki pokazują, że co prawda dzieci nie można całkowicie wyleczyć, ale zaobserwowano, że w przypadku autyzmu u wielu dzieci nastąpiła poprawa umiejętności społecznych, a u tych z porażeniem mózgowym poprawa funkcji motorycznych, wzmożenie siły mięśniowej, lepsze działanie pęcherza moczowego.

Należy pamiętać, że przeszczep komórek macierzystych nie zastępuje innych, stosowanych dotychczas metod leczenia farmakologicznego, rehabilitacji, kinezyterapii czy terapii behawioralnej i zajęciowej.

Dlatego na pytanie rodziców, czy warto bankować krew pępowinową, zawsze odpowiemy,że warto, ale oby się to nigdy nie przydało w rodzinie. Bankowanie publiczne ma większy sens i dużo większe możliwości. Stworzyłoby to możliwość otwartego korzystania z komórek macierzystych dla wszystkich, nie tylko osobom zamożnym, pozwoliłoby też na dostęp do badań nad ich wykorzystaniem. Rocznie można by było uratować wiele osób chorych np. na białaczkę, a borykających się ze znalezieniem dawcy.

Ale jeśli w rodzinie są starsze dzieci z historią onkologiczną,  lub w sytuacji gdy wywiad rodzinny obciążony jest chorobami neurodegeneracyjnymi, to wówczas takie prywatne bankowanie może mieć sens, bo zabezpieczasz coś dla swojej rodziny. Poza ASD i MPD są już eksperymentalne terapie regeneracyjne z użyciem komórek macierzystych, które obejmują stwardnienie rozsiane, uszkodzenie rdzenia kręgowego czy rozszczep kręgosłupa.

Barierą jest na razie cena, ale barierą coraz mniejszą w perspektywie 20 lat od pojawienia się banków krwi pępowinowej w Polsce, a 30 lat na świecie. Do tej pory na świecie zabezpieczonych jest ponad milion porcji krwi pępowinowej w bankach rodzinnych, publicznych i komercyjnych, dokonano 40 tysięcy przeszczepień krwi pępowinowej, pierwsze przeszczepienie w 1988 roku (Francja),  w Polsce w 2007 roku. Obecnie decyzję o pobraniu krwi pępowinowej w Polsce podejmuje 2-5% rodziców. Jeśli zdecydujesz się na pobranie do banku publicznego, to prawdopodobieństwo wykorzystania tych komórek dla dawcy niespokrewnionego wynosi 1:22. W sektorze prywatnym wykorzystanie dla dziecka, od którego zostały pobrane komórki to szanse jak 1:20 000 (dla rodzeństw 1:4 000). Zdecydowanie częściej komórki krwi pępowinowej wykorzystywane są dla dawców niespokrewnionych poprzez bank publiczny niż te z sektora prywatnego.